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行业快讯

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【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发明AD患者的罪魁罪魁——miR-135a-5p

痴呆症是一种体现为影象、思索、行为和日�；；；Ｔ硕芰λネ说淖酆险鳌！Ｌ煜挛郎橹柿舷允�，，全天下约莫有5000万痴呆症患者，，每年新增病例1000万。。阿尔茨海默病！（Alzheimers disease, AD）...

临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新视察效果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关

文章导读外地时间3月29日，，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验泛起肝脏肿瘤事务的最新视察效果，，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。。因由：...

外泌体速递 | 中草药处置惩罚爆发的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖

配景中药既是历史上主要的治疗药物，，也是新药的主要泉源。。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，，在差别的细胞系中具有显着差别的抗增殖作用。。然而，，HF在体外是...

第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，，用于治疗多发性骨髓瘤

文章导读 2021年3月27日，，在Breyanzi被批准上市的50天后，，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio配合对外宣布，，FDA批准了双方相助开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，，用于治疗复发...

和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究

细胞中保存数千种奇异的非编码RNA (ncRNA)，，经由几十年的研究我们改变了对ncRNA的熟悉，，从垃圾转录产品转变为调理细胞历程的功效分子，，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...

AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情形汇总

文章导读本周生物医药领域热度一连攀升，，投融资聚焦于基因治疗领域，，两家公司划分完成了其前期融资。。中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，，北京中因科技有限公司完成...

人脐带血泉源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功效

配景临床数据批注，，凌驾30%的卒中患者都患有糖尿病，，卒中患者若是伴有糖尿病，，会体现出显着的临床特征。。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，，心脏损伤在卒中患者中很常见，，并与卒中...

和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思绪解读》直播开课

《脑卒中研究思绪解读》直播开课脑卒中是人类康健的一大威胁。。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。。研究职员常用动物模子模拟脑卒中的症状，，其中最普遍使用...

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MD基因治疗临床希望盘货-写在肌营养不良症公众意识月（下）

刚刚已往的9月，，是由美国肌肉营养不良症协会（Muscular Dystrophy Association, MDA）设定的肌营养不良症公众意识月，，旨在为了提高人们对肌营养不良症(Muscular Dystrophy，，MD)的研究，，治疗和照顾护士....

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MD基因治疗临床希望盘货-写在肌营养不良症公众意识月（上）

美国肌肉营养不良症协会（Muscular Dystrophy Association, MDA）将每年的9月定为肌营养不良症公众意识月，，旨在为了提高人们对肌营养不良症(Muscular Dystrophy，，MD)的研究，，治疗和照顾护士事情的熟悉....

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【热门】快看过来！外泌体可以从脑组织中疏散出来啦！

外泌体（Exosomes）作为细胞渗透到胞外的一种囊泡，，加入差别细胞间DNA、RNA、卵白质中分子的转达，，起到了细胞间的通讯作用。。近些年，，许多学者都在探索外泌体在各个研究领域中饰演的....

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溶瘤病毒产品VG161获得在华临床试验批件

恭喜国药集团中国生物所属中生复诺健生物科技（上海）有限公司研发的，，用于实体肿瘤治疗的溶瘤病毒产品VG161通过国家药品监视治理局（NMPA）新药临床研究申请（IND），，即将进入在....

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基因治疗AAV专利壁垒来了！RegenxBio就AAVrh74的使用起诉Sarepta专利侵权

关于Sarepta Therapeutics的CEO Doug Ingram来说，，最近的烦心事真是一件又一件。。? Sarepta Therapeutics是一家总部位于Cambridge，，Massachusetts的医学研究和药物开发公司，，致力于发明和开发基于RNA药物....

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CDE重磅宣布《基因治疗产品药学研究与评价手艺指导原则（征求意见稿）》

为了规范基因治疗产品的药学研究，，统一评价标准，，指导基因治疗产品的研究与申报，，国家药品监视治理局药品审评中心在借鉴海内外基因治疗产品羁系标准的基础上，，通过前期调研、....

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外泌体靶向递送|胶质母细胞瘤的反义寡核苷酸治疗

胶质母细胞瘤是最致命的原发性脑癌，，患者的平均寿命缺乏1年，，只有5%的患者能活到5年以上。。胶质母细胞瘤的标准治疗是手术切除后加以放疗和替莫唑胺（TMZ）化疗，，可是经常手术治疗....

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FDA将针对法布瑞氏症的基因治疗药物4D-310置于快速审批通道

4D-310是由4D Molecular Therapeutics （4DMT）公司开发的一款治疗法布瑞氏症的基因治疗药物，，现在已获美国FDA快速审批通道认定。。法布瑞氏症是由X染色体上的GLA基因缺陷引起的遗传疾病。。GL....

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更新：FDA拒绝了BioMarin的A型血友病基因疗法，，要求提供更多有关耐久性的数据

事实证实，，并非只有BioMarin的竞争敌手才对BioMarin的A型血友病基因治疗药物Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec, 原BMN270) 的长期性爆发嫌疑，，FDA也有相似的思量。。 2020年8月19日，，FDA驳回了BioMari....

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