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688238 腺相关病毒

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行业快讯

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【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发明AD患者的罪魁罪魁——miR-135a-5p

痴呆症是一种体现为影象、思索、行为和日�；；；；Ｔ硕芰λネ说淖酆险�。。。。。。天下卫生组织资料显示，，，，全天下约莫有5000万痴呆症患者，，，，每年新增病例1000万。。。。。。阿尔茨海默�。。。。。。ˋlzheimers disease, AD）...

临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新视察效果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关

文章导读外地时间3月29日，，，，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验泛起肝脏肿瘤事务的最新视察效果，，，，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。。。。。。因由：...

外泌体速递 | 中草药处置惩罚爆发的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖

配景中药既是历史上主要的治疗药物，，，，也是新药的主要泉源。。。。。。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，，，，在差别的细胞系中具有显着差别的抗增殖作用。。。。。。然而，，，，HF在体外是...

第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，，，，用于治疗多发性骨髓瘤

文章导读 2021年3月27日，，，，在Breyanzi被批准上市的50天后，，，，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio配合对外宣布，，，，FDA批准了双方相助开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，，，，用于治疗复发...

和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究

细胞中保存数千种奇异的非编码RNA (ncRNA)，，，，经由几十年的研究我们改变了对ncRNA的熟悉，，，，从垃圾转录产品转变为调理细胞历程的功效分子，，，，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...

AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情形汇总

文章导读本周生物医药领域热度一连攀升，，，，投融资聚焦于基因治疗领域，，，，两家公司划分完成了其前期融资。。。。。。中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，，，，北京中因科技有限公司完成...

人脐带血泉源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功效

配景临床数据批注，，，，凌驾30%的卒中患者都患有糖尿病，，，，卒中患者若是伴有糖尿病，，，，会体现出显着的临床特征。。。。。。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，，，，心脏损伤在卒中患者中很常见，，，，并与卒中...

和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思绪解读》直播开课

《脑卒中研究思绪解读》直播开课脑卒中是人类康健的一大威胁。。。。。。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。。。。。。研究职员常用动物模子模拟脑卒中的症状，，，，其中最普遍使用...

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LYSOGENE与NOVASEP加深相助开发针对GM1神经节病的基因治疗产品

2020年5月26日，，，，法国基因治疗公司Lysogene宣布与生命科学工业手艺和效劳供应商Novasep告竣进一步相助协议，，，，双方将进一步相助开发、生产基于rh10型腺相关病毒载体（AAVrh10）的基因治疗疗....

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【综述】一文周全相识肌营养不良症及多款基因疗法

肌营养不良症（Muscular dystrophy，，，，MD）是一组遗传性疾病，，，，可导致患者爆发举行性肌无力和肌损失。。。。。。现在已知的MD类型凌驾30多种，，，，其病因和症状各不相同。。。。。。最常见的MD类型泛起在儿童时期，，，，....

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Bluebird扩大与Hitachi的相助，，，，推动LentiGlobin快速生长，，，，挑战镰状细胞病

Bluebird Bio克日扩大了其与Hitachi Chemical旗下两个子公司的相助，，，，以坚持Bluebird旗下治疗镰状细胞�。。。。。。╯ickle cell disease，，，，SCD）的候选基因治疗药物LentiGlobin的恒久开发和生产，，，，同时继续支持B....

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DTX301+401，，，，Ultragenyx宣布两款AAV基因治疗产品的起劲临床I/II期数据

克日，，，，致力于用生物制剂、小分子和基因疗法开发有数病疗法的生物手艺公司Ultragenyx Pharmaceutical宣布了旗下两种实验性基因疗法的最新临床试验希望，，，，并继续打造针对两种有数�。。。。。。↖a型....

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Pfizer关于DMD的基因治疗产品Ib期临床试验数据喜人

近期，，，，全球制药巨头Pfizer在美国细胞和基因治疗年会（ASGCT2020）报道了其针对DMD的基因治疗疗法临床I-b期试验最新数据，，，，数据显示其旗下实验性基因疗法PF-06939926可以增进一种更短但功效....

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病毒+细菌=新型抗癌疫苗：ImmuneFx立异基因疗法带来癌症治疗无限空间

克日，，，，位于佛罗里达州Tampa市的Morphogenesis公司体现，，，，该公司针对癌症治疗的新型基因疗法ImmuneFx获得FDA的批准，，，，将进一步扩大临床试验规模。。。。。。 Morphogenesis是一家临床阶段细胞和基因疗法开....

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腺相关病毒作用机制

腺相关病毒 (adeno-associated virus, AAV)是细小病毒科(Parvoviridae)家族的成员之一，，，，是一类无法自主复制、无被膜的二十面体细小病毒，，，，其直径约20-26nm，，，，含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。。。。。。....

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【ASGCT2020】uniQure宣布基因治疗血友病、SCA3及Fabry病最新起劲临床前数据

● ASGCT2020中，，，，uniQure共汇报多达22组数据，，，，体现了uniQure在基因治疗中突出的研发、手艺和制造平台的水准。。。。。。 ● 涉及非人类灵长类动物的新数据提醒脑池内注射AAV病毒治疗SCA3的可行性。。。。。。....

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Solid披露DMD基因治疗药物SGT-001效果和新的肌嗜性AAV数据（附ASGCT报告全文）

2020年5月14日，，，，Solid Biosciences在线上举行的第23届基因和细胞治疗(ASGCT)年会，，，，通过虚拟会场的演讲，，，，回首了旗下基因治疗产品SGT-001针对杜氏肌营养不良（DMD）的临床试验数据，，，，并提供了在....

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