Bluebird扩大与Hitachi的相助，，，推动LentiGlobin快速生长，，，挑战镰状细胞病
Bluebird Bio克日扩大了其与Hitachi Chemical旗下两个子公司的相助，，，以坚持Bluebird旗下治疗镰状细胞。。╯ickle cell disease，，，SCD）的候选基因治疗药物LentiGlobin的恒久开发和生产，，，同时继续支持Bluebird旗下其他潜在和已获批的疗法的推进。。
此次配合扩大相助的Hitachi Chemical两个子公司划分为日立化学先进治疗计划公司(Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions (HCATS) )和Apceth生物制药公司(Apceth Biopharma)，，，两家公司将划分在德国(Apceth)和美国(HCATS)的工厂认真LentiGlobin的后期临床开发和生产。。
日立先进疗法公司HCATS的首席战略官Robert Preti博士体现，，，HCATS很幸运加入此次扩大对Bluebird公司候选基因疗法LentiGlobin的支持，，，该潜在基因疗法可能可以资助美国和欧洲的大宗患者受益，，，HCATS愿意同Bluebird一道挑战SCD这个杀绝性的疾病。。同时，，，Apceth首席执行官Christine Guenther增补道，，，Apceth同样很是加深与Bluebird的互信及富有效果的战略相助同伴关系，，，亦将携手挑战致命疾病的威胁。。
镰状细胞。。╯ickle cell disease，，，SCD）是一种遗传性疾病，，，是由血红细胞的结构和功效问题引起的一种遗传性血虚。。康健人群中，，，通常情形下，，，红细胞是一个形状可塑性强的圆形细胞，，，能够很容易地在血管中移动。。而在镰状细胞病中，，，红细胞变得粘稠和僵硬，，，形状像镰刀或新月。。当红细胞试图在体内的血管中移动时，，，这种镰状红细胞会导致红细胞减速或梗塞，，，造成难以预料和难以忍受的疼痛。。镰状细胞病是一种严重的、逐渐使人虚弱的遗传性疾病，，，可导致器官损害和寿命缩短，，，其焦点缘故原由是由红细胞中爆发的不正常的血红卵白(称为镰状血红卵白)。。
全球有数百万人患有镰状细胞病，，，其中高发地区包括撒哈拉以南非洲地区、西半球讲西班牙语的地区(南美洲、加勒比和中美洲)、沙特阿拉伯、印度和地中海国家，，，如土耳其、希腊和意大利。。在美国，，，镰状细胞病至少影响约莫10万美国公民，，，每1/365的黑人或非裔美国人，，，每1/16300的西班牙裔美国人患有此病。。
LentiGlobin是Bluebird开发的一种针对SCD的基因疗法，，，疗法的焦点是提高红细胞中正常血红卵白的水平，，，该疗法借助慢病毒载体，，，将修饰过的β球卵白基因（βA-T87Q-globin gene）递送到患者的造血干细胞（hematopoietic stem cells (HSCs)）中，，，形成红细胞的祖细胞，，，此后爆发的红细胞最先合成修饰后的血红卵白HbAT87Q。。通过诱导爆发抗镰状血红卵白，，，LentiGlobin降低了红细胞中缺陷血红卵白的数目，，，从而降低了红细胞的损伤，，，降低了SCD相关并发症的危害。。
针对LentiGlobin的临床试验，，，举行中的开放I/II期HGB-206试验(clinicaltrail.gov编号NCT02140554)正在评估LentiGlobin在三组SCD患者（A、B和C组）中的清静性和有用性：A组患者遵照初始试验计划，，，B组和C组患者接纳2016年获批的、旨在提高治疗效率增强型治疗计划。。临床试验中，，，A组和B组患者的HSCs从骨髓中提取，，，而C组患者的HSCs从血液中提取。。凭证Bluebird公司2019年尾的报告，，，阻止2019年8月26日，，，A组的7人、B组的2人、C组的17人已经加入LentiGlobin的临床试验。。
现在的临床数据显示，，，A组仅两位患者在治疗后需要按期输血。。使用LentiGlobin三年后，，，所有A组和B组受试患者的抗镰状卵白HbAT87Q表达水平均坚持稳固。。
对所有三个组的12位受试患者举行的、至少六个月以上的剖析发明，，，他们体内凌驾70%的红细胞拥有抗镰状卵白HbAT87Q。。
治疗两年后，，，总血红卵白水平同样坚持稳固，，，A组患者的总血红卵白中位值为9 g/dL，，，B组患者的总血红卵白中位值高达13 g/dL，，，C组患者的最大血红卵白水平为15.2 g/dL（血液中的正常血红卵白含量为12.5 - 17.5 g/dL）。。
在所有试验组中，，，LentiGlobin疗法均显示出起劲效果，，，在治疗后的两年内，，，该疗法显著镌汰血管壅闭性危象(VOCs)和急性胸部综合征(ACS)的爆发频率。。C组患者的红细胞破损标记物水平降低，，，包括网织红细胞、乳酸脱氢酶(LDH)和胆红素。。
Bluebird首席执行官Nick Leschly体现，，，现在的试验批注LentiGlobin的清静性是可以接受的，，，现在视察到的稍微的阵发性皮肤酷热被以为与LentiGlobin有关，，，但该症状无需治疗，，，即可很快痊愈。。此次与Hitachi Chemical的扩大相助是LentiGlobin一直前进的例证，，，Hitachi Chemical的生长也将资助LentiGlobin的商业开发需求获得知足，，，Bluebird也将从Hitachi的专业知识及美欧药物开发履历中受益，，，配合致力于为患者提供厘革型疗法。。
Bluebird Bio.是一家临床阶段生物手艺公司，，，该公司使用基因治疗要领治疗严重遗传和有数疾病。。该公司于1992年4月16日在美国特拉华州注册建设，，，总部设在马萨诸塞州剑桥市，，，员工人数凌驾1000人，，，是一家大型基因疗法开发公司。。旗下药物管线主要针对遗传疾病和肿瘤。。
作为一家新型基因和细胞治疗工业化CDMO效劳公司，，，UG环球生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体计划、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等效劳，，，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，，，同时接待基于外泌体的药物开发相助。。
以“基因药·中国造”为使命，，，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。。
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