腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是细小病毒科(Parvoviridae)家族的成员之一,,,是一类无法自主复制、无被膜的二十面体细小病毒,,,其直径约20-26nm,,,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。。。。。研究中接纳的重组腺相关病毒载体(Recombination adeno-associated virus, rAAV)是在非致病的野生型AAV基础上刷新而成的基因载体,,,由于其种类多样、免疫原性极低、清静性高、宿主细胞规模广(对破碎细胞和非破碎细胞均具有熏染能力)、扩散能力强、体内表达基因时间长等,,,rAAV被视为最有前途的基因研究和基因治疗载体之一。。。。。
1、 清静性高、免疫原性低:AAV是一种复制缺陷型DNA病毒,,,无自主复制能力,,,野生型AAV依赖rep基因举行低频定点整合,,,rAAV不整合。。。。。现在尚无由AAV引起的人类及哺乳动物疾病报道,,,也是FDA批准上市的基因治疗药物中最清静的病毒载体之一。。。。。
2、 宿主细胞规模广:AAV具有普遍的宿主规模,,,对破碎细胞和非破碎细胞均具有熏染能力。。。。。
3、 扩散能力强:AAV直径约20-26nm,,,体积小,,,滴度高,,,具有优异的扩散能力,,,其中AAV-PHP.eB和AAV9具有跨血脑屏障的能力,,,在神经科学领域应用普遍。。。。。
4、 体内表达基因时间长:AAV具有坚持恒久基因转录表达能力,,,体内表达一样平常3周可以抵达岑岭,,,随后一连表达,,,作用时间>5个月。。。。。
5、 载体容量。。。。。 由于AAV的体积小,,,其是实验室常见病毒载系一切中装载量最小的。。。。。AAV的两个ITR之间所能容纳的最大序列长度是4.7 kb。。。。。
6、 种类多样:AAV血清型众多,,,别的,,,凭证差别的实验设计,,,我们还在一直的突变,,,筛选新的血清型(AAV1-13,,,AAV2/1, 2/2, 2/5, 2/6, 2/8, 2/9, DJ; retro, PHP.eB…)。。。。。