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行业快讯

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【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发明AD患者的罪魁罪魁——miR-135a-5p

痴呆症是一种体现为影象、思索、行为和日�；Ｔ硕芰λネ说淖酆险�。。。天下卫生组织资料显示，，，，全天下约莫有5000万痴呆症患者，，，，每年新增病例1000万。。。阿尔茨海默�。。。ˋlzheimers disease, AD）...

临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新视察效果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关

文章导读外地时间3月29日，，，，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验泛起肝脏肿瘤事务的最新视察效果，，，，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。。。因由：...

外泌体速递 | 中草药处置惩罚爆发的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖

配景中药既是历史上主要的治疗药物，，，，也是新药的主要泉源。。。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，，，，在差别的细胞系中具有显着差别的抗增殖作用。。。然而，，，，HF在体外是...

第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，，，，用于治疗多发性骨髓瘤

文章导读 2021年3月27日，，，，在Breyanzi被批准上市的50天后，，，，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio配合对外宣布，，，，FDA批准了双方相助开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，，，，用于治疗复发...

和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究

细胞中保存数千种奇异的非编码RNA (ncRNA)，，，，经由几十年的研究我们改变了对ncRNA的熟悉，，，，从垃圾转录产品转变为调理细胞历程的功效分子，，，，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...

AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情形汇总

文章导读本周生物医药领域热度一连攀升，，，，投融资聚焦于基因治疗领域，，，，两家公司划分完成了其前期融资。。。中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，，，，北京中因科技有限公司完成...

人脐带血泉源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功效

配景临床数据批注，，，，凌驾30%的卒中患者都患有糖尿�。。。�，，，卒中患者若是伴有糖尿�。。。�，，，会体现出显着的临床特征。。。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，，，，心脏损伤在卒中患者中很常见，，，，并与卒中...

和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思绪解读》直播开课

《脑卒中研究思绪解读》直播开课脑卒中是人类康健的一大威胁。。。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。。。研究职员常用动物模子模拟脑卒中的症状，，，，其中最普遍使用...

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Kriya完成A轮$80M融资，，，，推动糖尿病和严重肥胖的基因治疗

基因治疗，，，，不止于有数疾病 Kriya Therapeutics专注于针对影响数百万患者的严重慢性疾病开展基因治疗此次融资将支持Kriya开发研发管线及自有GMP生产设施建设 Kriya Therapeutics与领先的学术和....

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什么是外泌体

什么是外泌体 ? 外泌体(Exosomes)是细胞外囊泡(Extracellular vesicles, EVs)的一种，，，，巨细在30-150nm，，，，由细胞内的多泡小体(Multivesicular bodies,MVB)与细胞膜融合后以外渗透的形式释放到细胞外，，，，普遍....

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PTC起劲推动基因药PTC-AADC的FDA上市申请，，，，挑战AADC缺乏症

PTC Therapeutics公司克日宣布，，，，他们正妄想向美国FDA申请批准其用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADC)的基因疗法PTC-AADC上市。。。该申请将于今年下半年以生物制品允许证（BLA）的形式向....

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基因治疗“皇冠上的明珠”：美国费城9家代表性基因和细胞治疗领头羊公司

从对抗自身免疫性疾病到祛除肿瘤，，，，关于基因和细胞治疗的大胆立异想法一直从费城生物医药工业的蓬勃生长中落地，，，，费城地区也成为引领全球的基因和细胞治疗中心，，，，本文将先容9家前....

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Passage Bio宣布扩大与UPenn在基因治疗领域的相助

在原有12项相助授权的基础上继续增添5个专利授权，，，，总计抵达17个双方延伸专利选择和研究相助限期，，，，允许相助到2025年 Passage Bio获得UPenn-GTP爆发的某些手艺的专有权 5月7日，，，， Passage Bio（....

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Santhera与Rutgers大学签署基因治疗相助，，，，挑战先天性肌营养不良症

2020年5月6日，，，，Santhera制药公司宣布与美国新泽西州立大学罗格斯分校（Rutgers大学）签署关于基因治疗相助的两项战略协议，，，，继续推进LAMA2缺陷型先天性肌营养不良症(LAMA2 MD)的基因治疗研....

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基因治疗在美国：细数美国基因治疗试验的资助和基金情形

2020年3月，，，，JAMA刊登了Sponsorship and Funding for Gene Therapy Trials in the United States的剖析文章，，，，文章统计了美国对基因治疗领域研究和临床试验所提供的基金和资助。。。为给基因治疗从业者提供更多....

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$30M +15个基因治疗项目：Taysha启航，，，，与UTSW携手挑战CNS疾病基因治疗

克日，，，，总部位于美国德克萨斯州达拉斯的生物手艺公司Taysha Gene Therapies宣布，，，，他们获得了一笔3000万美元的种子轮投资，，，，并与德克萨斯大学西南分校(UT Southwestern, UTSW)建设了新的战略相助....

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索元生物收购Tocagen逆转录病毒基因治疗平台

2020年4月28日，，，，索元生物(Denovo Biopharma)宣布收购基因治疗公司Tocagen的焦点资产，，，，包括基因治疗平台(逆转录病毒载体平台，，，，RRV)及所有相关产品管线的全球权益(仅一个产品大中华区权益除外....

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