欧洲首个用于B型血友病的基因疗法｜Hemgenix获欧盟委员会批准上市
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新闻速递
2023年2月20日，，，，CSL（澳交所代码：CSL）宣布基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）获得欧盟委员会的有条件营销授权（CMA），，，，这是欧盟委员会批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法！此疗法由荷兰生物手艺公司UniQure开发，，，，由澳大利亚制药公司CSL Behring销售。。2022年11月，，，，Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）已获得FDA批准在美国上市。。
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【行业资讯】里程碑！FDA批准首款B型血友病基因治疗药物Hemgenix上市
Hemgenix是一款基于AAV5载体的基因疗法，，，，该药物搭载有凝血因子IX（FIX）基因变体（FIX-Padua），，，，通过静脉给药，，，，给药后该基因可在肝脏中表达FIX 凝血因子，，，，渗透后进入血液施展凝血功效，，，，从而抵达治疗目的，，，，理论上一次给药恒久有用。。
HOPE-B研究主要终点数据（泉源：uniQure）
在两项针对Hemgenix的临床研究中，，，，对 57 名 18 至 75 岁患有重度或中重度血友病 B 的成年男性举行了药物清静性和有用性评估，，，，其有用性是凭证男性年出血率 (ABR) 的下降情形确定的。。在一项有 54 名加入者的研究中（HOPE-B trial），，，，与基线相比，，，，受试者的FIX活性增添，，，，对通例FIX卵白替换预防治疗的需求镌汰，，，，ABR 降低。。别的，，，，与 Hemgenix 相关的最常见不良反应包括肝酶升高、头痛和流感样症状等。。
2022年11月Hemgenix获得美国食物和药物治理局（FDA）批准上市，，，，Hemgenix 售价为 350 万美元，，，，最近被评为天下上最腾贵的药物，，，，取代了另一种售价300万美元的基因疗法Skysona，，，，以及排名跌至第三的售价280万美元的基因疗法Zynteglo。。
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