SMA基因治疗药物Zolgensma获得加拿大卫生局批准上市
2020年12月16日，，诺华加拿大分部（Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.）宣布，，加拿大卫生局（Health Canada）已批准使用AAV9为载体的基因治疗药物Zolgensma（Onasemnogene Abeparvovec）上市，，用于治疗具有SMN1双等位基因突变、3处以下SMN2拷贝或婴幼儿期爆发的5q脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy，，SMA）幼儿患者。。。。Zolgensma曾于2019年5月24日获得美国FDA的上市允许，，并于2020年5月19日获得了欧洲EMA的有条件批准上市。。。。
SMA是一种常染色体隐性遗传病，，患者因脊髓和大脑中的运动神经元受损，，导致骨骼肌运动受影响，，进而影响一样平常的言语、行走、呼吸、吞咽等行为。。。。在加拿大每年出生的新生儿中，，约莫每10000人就有1名由于SMN1基因受损的SMA患者。。。。SMA可分为四种类型，，其中最常见形式是由5q号染色体上的运动神经元生涯1基因（SMN1）的双等位基因突变引起。。。。SMN1基因认真爆发运动神经元生涯（Survival Motor Neuron，，SMN）卵白，，用于维持运动神经元的康健和正常功效。。。。SMA患者的SMN卵白水平缺乏，，导致脊髓中运动神经元的受损，，从而导致骨骼肌无力和萎缩。。。。除SMN1基因的缺失以外，，SMA还可由位于20号染色体上的VAPB基因，，位于14号染色体上的DYNC1H1基因，，位于9号染色体上的BICD2基因以及位于X染色体上的UBA1基因的突变引起，，差别的突变在严重水平上略有差别。。。。
Zolgensma是一款使用AAV9为载体的基因治疗药物，，通过静脉注射的给药形式，，将SMN1基因递送至患者体内。。。。Zolgensma是由AveXis开发，，诺华在2018年4月7日通过87亿美元收购AveXis获得该基因治疗药物的所有权。。。。凭证诺华披露的2020年第三季度财报，，Zolgensma的销售额已经抵达了2.91亿美元，，超10亿元人民币，，正在快速抢占SMA市场。。。。
作为加拿大卫生局批准的唯逐一款治疗SMA的基因治疗药物，，Zolgensma将在13所具有SMA相关专家的治疗中心中使用，，涵盖包括多伦多、渥太华、温哥华、蒙特利尔在内的多个都会，，共涉及7个省。。。。
诺华相认真人体现，，“我们很兴奋能够提供另一种治疗计划的选择，，从而为SMA患者家庭带来希望。。。。借由Zolgensma的批准上市，，我们将继续提倡立异，，直到每个需要治疗的人都可以从像这样的立异疗法中受益”。。。。
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