2020年11月19日，，，，， ，uniQure对外宣布了其针对B型血友病的基因治疗药物Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）的III期临床试验HOPE-B中涉及54名患者的起劲利好数据。。AMT-061是一款AAV5载体的基因治疗药物，，，，， ，将举行过密码子优化的凝血因子IV基因递送至肝脏细胞中。。此次在所有涉及B型血友病的基因治疗药物中，，，，， ，第一次有关于III期临床试验的起劲利好数据宣布。。本次涉及的临床试验数据以摘要的形式宣布，，，，， ，uniQure也将在12月8日举行的第62届美国血液学会（ASH）年会上做汇报讲话。。
uniQure的AMT-061
AMT-061（AAV5-hFIXco-Padua）是一款AAV5载体的B型血友病基因治疗药物，，，，， ，其中装载了一种经由密码子优化过的人类凝血IX因子（Padua变体）的cDNA，，，，， ，并同时含有靶向肝脏细胞的启动子。。AMT-061将接纳静脉注射为给药形式，，，，， ，注射剂量为2 x 1013 gc/kg。。
ClinicalTrials.gov上收录了两款关于AMT-061的临床试验：
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临床IIb期试验（NCT03489291）,以确认AMT-061的注射剂量为主要目的，，，，， ，涉及3名患者，，，，， ，现在处于开放状态（Active，，，，， ，not recruiting），，，，， ，于2018年7月24日最先，，，，， ，同年10月30日起源完成。。
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临床III期试验HOPE-B（NCT03569891），，，，， ，预计涉及56名患者，，，，， ，现在处于开放状态（Active，，，，， ，not recruiting），，，，， ，与2018年6月27日正式最先。。此次的数据宣布涉及了其中的54名患者，，，，， ，为期26周的数据，，，，， ，uniQure妄想视察为期5年左右的临床数据，，，，， ，已评估清静性和恒久稳固性。。
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在AMT-061之前，，，，， ，uniQure启动过关于非Padua变体凝血IX因子的AMT-060临床I/II期试验（NCT02396342），，，，， ，妄想涉及10名，，，，， ，与2015年6月最先，，，，， ，现在现在处于开放状态（Active，，，，， ，not recruiting）。。
2020年6月24日，，，，， ，uniQure曾与CSL Behring告竣协议，，，，， ，决议授予CSL Behring关于 AMT-061的全球独家谋划允许。。凭证条款，，，，， ，uniQure将认真完成要害的临床III期试验HOPE-B，，，，， ，以及AMT-061的工艺确认和生产，，，，， ，直至完成与CSL Behring的交接事情；；；CSL Behring将认真准备并向羁系部分提交相关文件，，，，， ，并认真该药物的商业化事情。。uniQure将获得4.5亿美元的首付款子，，，，， ，并有资格获得总价值16亿的里程碑款。。
HOPE-B首次数据宣布：给药26周后患者凝血IX因子水平提升至37%
本项临床III期试验现在共涉及54名患者，，，，， ，所有患者在入组之前所有需要接受通例的凝血IV因子替换治疗，，，，， ，其中有23名患者体内含有针对AAV5的中和抗体。。在接受AMT-061给药后，，，，， ，患者的凝血IV因子活性、年化出血时间爆发率，，，，， ，以及接受凝血IV因子替换治疗次数将被评估。。别的，，，，， ，患者将举行为期五年的临床视察，，，，， ，以核实AMT-061的清静性。。
1.54位患者在26周内，，，，， ，平均体内凝血IX因子活性从小于2%的水平提升至37％，，，，， ，恢复至正常水平，，，，， ，试验的主要目的告竣。。
2.凝血IX因子水平的上升与患者体内AAV5中和抗体的保存无关。。在接受治疗的54名患者汇总，，，，， ，无论患者体内是否保存中和抗体，，，，， ，都检测到了凝血IX因子活性的上升。。
3.给药后26周内，，，，， ，72％的患者（39/54）没有爆发过出血事务。。 15名患者报告总共21处轻度和中度出血，，，，， ， 凝血IX因子替换疗法的平均年使用率下降了96％。。
4.患者对AMT-061的耐受性优异，，，，， ，没有重度不良反应的爆发，，，，， ，大大都不良反应事务为轻度不良反应，，，，， ，包括转氨酶升高、头痛、类似流感症状等。。
uniQure的首席执行官Matt Kapusta体现，，，，， ，妄想在2021年第一季度完成对54名患者为期52周的随访，，，，， ，并在竣事之后与FDA举行谈判以讨论关于AMT-061的生物允许协议（BLA）的提交，，，，， ，为首款B型血友病基因治疗药物的上市做准备。。
Reference：
1.https://clinicaltrials.gov/
2.https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3841416&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=
3.https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=3784776&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=
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