UG环球生物热烈祝贺中因科技AAV基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获CDE批准！
文章来自UG环球生物内容团队，，部分内容摘自“中因科技”公众号，，转载请注明来由
热烈祝贺
2022年12月6日，，中因科技/北京大学第三医院自主研发的ZVS101e注射液临床试验申请（IND）获得国家药品监视治理局药品审评中心（CDE）默示允许。。。。。ZVS101e是治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（Bietti’s Crystalline Dystrophy，，BCD）患者的基因替换疗法药物，，现在天下规模内尚未批准针对BCD的治疗要领上市。。。。。UG环球生物对相助同伴的主要里程碑体现热烈祝贺。。。。。
ZVS101e是CYP4V2基因替换治疗药物，，含表达人CYP4V2卵白的重组AAV血清型8（rAAV8）载体（rAAV8-hCYP4V2）。。。。。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性，，注射入患者视网膜下腔后，，可高效熏染视网膜的RPE细胞，，并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2卵白，，填补由于基因突变导致的卵白功效缺失，，从而对BCD患者的视网膜功效恢复起到有用治疗作用。。。。。该替换治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。。。。。
中因科技CEO钟显成先生体现：“中因科技建设的目的就是迅速将有希望的潜在治疗要领推入临床，，资助有需要的患者。。。。。CDE批准了我们针对BCD的ZVS101e项目的IND申请，，标记着中因科技的一个主要里程碑，，这是我们进入正式临床试验的第一个项目。。。。。ZVS101e体外、体内模子临床前研究和早期的临床研究为ZVS101e的清静性和有用性提供了支持。。。。。我们期待着在2023年头启动ZVS101e正式临床试验，，该试验将由天津医科大学眼科医院作为组长单位，，联合多家中心同步开展，，中因科技将继续构建和推进UG环球基因治疗管线，，研究多个遗传性视网膜疾病的基因疗法。。。。。”
UG环球生物倍感幸运能够助力中因科技的AAV基因治疗药物希望，，为此项目提供了从菌株/细胞建库、质粒及腺相关病毒生产工艺开发、要领开发和验证、GMP生产放行以及稳固性研究的全套CMC一站式基因治疗CDMO效劳。。。。。
通过对累计凌驾150个基因和细胞治疗CDMO项目的开发和生产履历积累，，以及对大规模无血清、高产细胞株和定制化作育基生产系统的开发、筛选和优化，，UG环球生物可提供涵盖腺相关病毒产品及多种基因和细胞治疗产品的全生命周期CDMO解决计划。。。。。借助先进的底层载体开发手艺和工艺开发手艺，，UG环球生物一直通过刷新生产细胞、优化作育系统等方法，，提供稳固的高滴度AAV开爆发产效劳，，显著降低AAV生产本钱，，周全提升AAV可生产性和可扩展性。。。。。
2020年起，，UG环球生物在上海自贸试验区临港新片区启动建设UG环球智造精准医疗工业基地，，打造50-2,000L的周全、无邪、基于一次性工艺的病毒生产基地，，一直致力于提升基因治疗载体大规模生产能力，，助推全球基因治疗从临床前研究到商业化生产的全历程。。。。。一期妄想建设11条GMP基因治疗载体生产线和12条GMP细胞治疗生产线，，预计2023年头试运行。。。。。依托该平台，，UG环球生物将拥有更好的效劳基因治疗从临床前研究到商业化生产全历程的能力。。。。。
未来，，UG环球生物将始终承继“赋能基因治疗，，共守生命康健”的使命，，通过专业的基因治疗CRO/CDMO效劳助力基因治疗药物生长，，为解决未知足的医疗需求和临床可及性提供更多选择，，为更多患者带来疾病治愈的时机。。。。。
关于结晶样视网膜变性
结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，，典范改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩，，CYP4V2已被判断为BCD的致病基因。。。。。绝大大都BCD患者20～40岁发病，，双眼受累，，早期可能无症状，，随着疾病希望，，泛起视力下降、视野缩小、夜盲症和色觉障碍等症状，，患者通常在50～60岁时由于严重的视力下降和视野缩小成为法定瞽者。。。。。唬；；；；诹俅蔡卣骱突蚣觳馀卸螩YP4V2中的双等位基因致病变异，，BCD可被确诊，，然而仍缺乏有用的临床治疗手段。。。。。
ZVS101e的早期临床研究
中因科技于2021年在首都医科大学隶属北京同仁医院启动了首例BCD患者的ZVS101e视网膜下腔给药，，这是国际规模内针对BCD的第一个临床试验，，现在共入组11例受试者，，其中3例受试者随访凌驾1年；；；；；；研究时代，，11例受试者均未发明与药物相关的严重不良事务，，并在视力及视功效方面获得了显着的疗效获益。。。。。同期，，在北京大学第三医院启动ZVS101e的早期临床研究，，效果显示药物具有优异清静性和有用性。。。。。
关于中因科技
北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断和基因治疗药物研发的国家高新手艺企业，，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”效劳。。。。。公司基因治疗平台基于基因替换和基因编辑治疗两个偏向建设了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发系统，，在海内率先举行了眼科基因治疗药物研发，，探索性临床试验体现出了优异的疗效和清静性。。。。。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断和公共视力康健，，拥有第三方医学磨练机构资质，，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询效劳。。。。。
关于UG环球生物
UG环球生物（股票代码：688238）建设于2013年，，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功效研究等CRO效劳；；；；；；为基因治疗药物，，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO效劳。。。。。以“赋能基因治疗，，共守生命康健”为使命，，以基因治疗载体研发、生产为焦点，，公司将坚持以客户为中心、以提供专业效劳为己任，，打造国际领先的基因治疗CXO集团企业，，加速基因治疗的基础研究、药物发明、药学研究、临床和商业化历程，，推动基因治疗行业生长，，造福人类康健！
Reference：
https://www.chinagene.cc/news/33.html
扫一扫，，反响目今页面
7*12在线客服，，效劳咨询
倾耳聆听，，一个事情日内实时处置惩罚
15800353038
UG环球生物
