【最贵药物刷新】Bluebird又一基因疗法SKYSONA在FDA获批上市 ，，，，，预计售价300万美元
// 新闻速递
美国时间9月16日 ，，，，，FDA正式批准Bluebird Bio的个性化基因疗法SKYSONA（elivaldogene autotemcel）上市 ，，，，，以减缓4-17岁患有早期运动性脑肾上腺脑发育不良（Cerebral Adrenoleukodystrophy ，，，，，CALD）的男性患者。。。。
SKYSONA的批准基于II/III期Starbeam临床研究（ALD-102）（N = 32）的功效和清静性数据支持 ，，，，，别的 ，，，，，BLA还包括III期临床试验ALD-104中35名受试者的数据。。。。在ALD-102中 ，，，，，90.6%（29/32）的患者在24个月时抵达主要评估终点 ，，，，，即无严重功效障碍（Major Functional Disabilities-free）的状态下生涯。。。。
eli-cel疗法与未经治疗患者生涯率（图片泉源：Bluebird Bio）
所有完成ALD-102的患者都加入了恒久随访研究（LTF-304） ，，，，，随访的中位一连时间约为四年（49个月;13.4 ，，，，，88.1）。。。。
eli-cel临床试验（图片泉源：Bluebird Bio）
SKYSONA临床数据充分展现了治疗脑性肾上腺脑白质营养不良症的有用性 ，，，，，因此Bluebird以为SKYSONA的定价（300万美元）是在充分思量其临床价值的基础上做出的。。。。在临床试验中 ，，，，，与使用allo-HSCT疗法而无法找到同胞相合供体的患者相比 ，，，，，使用SKYSONA疗法的患者更容易达玉成面的无事务生涯 ，，，，，而大部分患者都无法找到同胞相合供体。。。。
约90%患者无法找到匹配的同胞相合供体；；；；； ；eli-cel与allo-HSCT移植物抗宿主病发率比照（图片泉源：Bluebird Bio）
患者生涯率比照（图片泉源：Bluebird Bio）
关于脑性肾上腺脑白质营养不良症
脑性肾上腺脑白质营养不良症是一种X连锁的隐性遗逼真经退行性疾病 ，，，，，是肾上腺脑白质营养不良症的一种较为严重的表型 ，，，，，由致病基因ABCD1（ATP-binding Cassette ，，，，，Sub-family D ，，，，，Member I）的突变引起。。。。ABCD1编码位于过氧化物酶体膜上的肾上腺脑白质营养不良卵白（ALDP） ，，，，，而该种卵白认真将脂肪酸VLCFA（Very Long-chain Fatty Acid）转运至过氧化物酶体内举行氧化反应。。。。当ALDP由于ABCD1的突变爆发功效异常后 ，，，，，VLCFA的氧化受阻 ，，，，，引起在脑白质、肾上腺皮质等器官和组织内大宗聚积 ，，，，，进而引起中枢神经系统脱髓鞘病变和肾上腺皮质萎缩。。。。CALD患者发病通常泛起在幼年时期 ，，，，，发病率在1/100,000至1/200,000之间 ，，，，，95%以上为男性患者。。。。若不经实时治疗控制 ，，，，，病情将恶化为神经系统功效的严重损失 ，，，，，引起相同障碍、失明 ，，，，，甚至自主运动能力的完全损失。。。。
References:
1. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-receives-fda-accelerated-approval-skysonar-gene
2. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/fda-advisory-committee-unanimously-endorses-eli-cel-gene-therapy
3. https://www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee-june-9-10-2022-meeting-announcement-06092022#event-materials
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