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肺脏是一个高度血管化的器官，，，，主要功效是增进氧气通过血流的转移，，，，在这历程中，，，，肺部内皮细胞（endothelial cells, ECs）至关主要，，，，它是血液，，，，空气和基质组织之间的物理屏障，，，，具有代谢活性，，，，加入炎症控制、白细胞运输、气体和营养交流、血管天生和血管张力等历程。。研究发明，，，，肺内皮细胞的功效异常往往加入多种肺部疾病的爆发生长，，，，如慢性壅闭性肺病、肺纤维化、肺动脉高压、肺炎、急性呼吸拮据综合征、自身免疫性疾病等。。

近年来基因疗法快速生长，，，，在治疗一些肺部遗传性疾病方面展现出特殊的潜力，，，，然而关于肺脏内皮细胞的基因递送，，，，经常受限于递送方法及转导精准度的限制。。重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）作为表达基因序列的理想载体，，，，具有血清型种类多样、免疫原性低、恒久稳固表达基因、宿主规模广等优势，，，，在基因功效研究和基因治疗递送载体中占有主导职位。。然而现有的AAV载体关于肺脏内皮细胞的转导效率及精准靶向有待提高。。

克日，，，，UG环球生物自主建设的AAVneO^®全新AAV血清型发明平台，，，，开发了一种具有自主知识产权的新型AAV递送载体--AAV-LungX，，，，该血清型在小鼠模子中以较低剂量的病毒颗粒实现静脉注射，，，，高效转导肺脏且精准靶向肺内皮细胞（endothelial cells, ECs），，，，同时基本不会在肝脏富集，，，，阻止了可能引起的肝毒性等副作用，，，，为研究肺部疾病提供了一种更清静、更有用的递送载体。。

在2020年，，，，UG环球生物已经构建出AAV-Lung血清型病毒载体，，，，它能够通过静脉注射转导肺内皮细胞，，，，并应用于肺部疾病的模子构建和治疗战略（详情点击：【Nat Commun.】暨南大学吴开国教授/潘攀研究团队，，，，SARS-CoV-2 N卵白通过NLRP3炎症小体诱导肺损伤的新机制），，，，而全新迭代版AAV-LungX血清型病毒，，，，通过静脉注射，，，，对肺脏具有高度特异性，，，，且靶向ECs。。

特异靶向肺脏，，，，减轻肝毒性等危害

数据效果显示，，，，在小鼠体内尾静脉注射AAV-LungX后，，，，荧光卵白或Luc的转基因表达群集在小鼠肺部，，，，同时关于小鼠肝脏、心脏、脾脏、肾脏等脏器视察发明，，，，LungX基本不会在肝脏等脏器中滞留，，，，且由于AAV-LungX在相同的转导效率下所需剂量较低，，，，进一步有用战胜了肝毒性问题。。

AAV-LungX尾静脉注射肺脏转导（5E+11vg/只，，，，左：小动物活体成像效果；；；；右：荧光效果）

AAV-LungX尾静脉注射Cdh5-Cre^ERT2;R26^RtdTomato鼠肺脏转导（1E+11vg/只，，，，绿色：AAV-GFP；；；；红色：Cdh5-tdT）

精准靶向肺ECs

肺内皮细胞的功效异常往往与许多肺部疾病有直接关系，，，，数据显示，，，，AAV-LungX体现出关于肺内皮细胞具有高度细胞亲嗜性，，，，精准靶向ECs，，，，不熏染ATII，，，，关于ATI有少量熏染。。

这种通过静脉注射，，，，直接递送基因进入肺内皮细胞，，，，在应用于慢性壅闭性肺病、肺纤维化、肺动脉高压和肺部熏染等多种肺部疾病治疗方面有重大潜力。。

AAV-LungX尾静脉注射靶向ECs

AAV-LungX尾静脉注射基本不熏染ATII，，，，关于ATI有少量熏染

新品来袭

现在，，，，UG环球生物备好全新AAV血清型-AAV-LungX，，，，全力包管您的肺部基因递送之旅；；；；

未来，，，，UG环球基于AAVneO®和AAVneO® Plus平台将继续筛选全新AAV血清型，，，，扩大其应用领域。。

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