新品宣布 | 肺靶向全新AAV载体来袭，，，，，，三大优势破解精准基因递送难题
2023-09-01 13:18
高效转导 精准靶向肺脏 AT2亲嗜性
AAV-LungM3
下一代基因递送载体
呼吸系统疾病是危害全天下人民康健的常见疾病之一，，，，，，主要病变在气管、支气管、肺部及胸腔，，，，，，其中不乏由基因突变导致的肺部疾病，，，，，，如单基因遗传性肺�。。杭易逍苑蜗宋‵PF）、囊性纤维化（CF）、先天性肺泡卵白沉积症（CAP）、遗传性肺动脉高压（HPAH）、原发性纤毛运动障碍（PCD）和Alpha抗胰卵白酶缺乏症（AATD）等；；；；；；多基因遗传性肺�。。合⒅苎住⒙咱毡招苑渭膊〉�，，，，，，这些疾病的遗传机制已经被深入研究，，，，，，但仍然缺乏有用的治疗计划，，，，，，导致病情进一步恶化引发呼吸系统损伤，，，，，，甚至是殒命。。
近年来基因疗法快速生长，，，，，，在治疗一些遗传性疾病方面展现出特殊的潜力。。重组腺相关病毒载体（recombinant Adeno-associated virus, rAAV）是表达基因序列的理想载体，，，，，，具有血清型种类多样、免疫原性低、恒久稳固表达基因、宿主规模广等优势，，，，，，在基因功效研究和基因治疗递送载体中占有主导职位。。然而现有的AAV载体关于肺脏的转导效率及精准靶向有待提高。。
最近，，，，，，玮美基因自主建设的AAVmeta载体开发平台，，，，，，开发了一种具有自主知识产权的新型AAV递送载体--AAV-LungM3，，，，，，该血清型在小鼠模子中以低剂量的病毒颗粒实现气管注射高效转导肺脏、精准靶向肺泡II型上皮细胞（alveolar typeII, ATII），，，，，，为研究肺部疾病提供了一种更清静、更有用的递送载体。。
与古板AAV载体相比，，，，，，AAV-LungM3具有三大优势破解肺部基因递送难题！
三大优势
优势一：低病毒量，，，，，，高效转导肺脏
通过气管注射比照了AAV-LungM3与现在常用作肺部基因递送的AAV6、AAV6.2ff、AAV9，，，，，，四种差别血清型AAV载体在小鼠肺部的转导效率，，，，，，发明AAV-LungM3体现出对肺部高效转导性，，，，，，且通过气管注射可以更匀称转导肺组织。。
AAV差别血清型气管内注射肺部基因递送转导效率较量（低剂量，，，，，，2.5E+10vg）
AAV差别血清型气管内注射肺部基因递送转导效率较量（高剂量，，，，，，5E+10vg）
AAV-LungM3气管内注射熏染肺部扫片效果
优势二：特异性靶向肺部
肝毒性一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，，，，，，气管注射的方法虽然能在一定水平上降低AAV病毒颗粒在肝脏富集，，，，，，但AAV亦可通过肺毛细血管入血液进入到肝脏，，，，，，而AAV-LungM3关于肺脏具有高度特异性，，，，，，基本不会在肝脏中滞留，，，，，，且由于AAV-LungM3的低剂量转导，，，，，，进一步有用战胜了肝毒性问题。。
AAV差别血清型气管内注射熏染肝脏效果
优势三：关于AT2具有细胞亲嗜性
肺泡Ⅱ型上皮细胞（alveolar typeII，，，，，，ATII）是肺泡上皮细胞的主要组成部分，，，，，，体积小，，，，，，呈立方体形。。ATII具有合成和渗透外貌活性物质、加入免疫反应以及转分解等多种功效，，，，，，是肺泡中的干细胞，，，，，，既可以自我更新又可以分解为AT I，，，，，，在肺发育和损伤修复历程中具有主要作用。。研究比照发明，，，，，，AAV-LungM3体现出关于ATII的细胞亲嗜性，，，，，，直接靶向ATII，，，，，，险些不熏染ATI，，，，，，同时关于支气管上皮细胞也有熏染。。
AAV-LungM3气管注射靶向ATII
AAV-LungM3气管注射Sftpc-CreERT2;R26RtdTomato鼠靶向ATII
AAV-LungM3气管注射基本不靶向ATI
AAV-LungM3气管注射基本不靶向肺内皮细胞
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