FDA暂停了Voyager Therapeutics亨廷顿舞蹈症基因治疗新药IND申请
2020年10月12日，，，，， ，Voyager Therapeutics宣布克日获得了FDA关于其亨廷顿舞蹈症基因治疗（VY-HTT01）IND项目的反响。。。。。然而，，，，， ，FDA以为Voyager需要解决某些CMC问题。。。。。Voyager预计在30天内从FDA收到有关这些问题的详细反。。。。。，，，， ，并妄想与该机构亲近相助以解决这些问题，，，，， ，以便实时最先VY-HTT01的临床评估。。。。。
亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease，，，，， ，HD）是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾。。。。。，，，， ，因美国医学家乔治亨廷顿于1872年的发明而得名。。。。。
亨廷顿舞蹈症是由4号染色体上的Huntington（IT15）基因突变引起。。。。。该基因认真编码亨廷顿卵白，，，，， ，由3144 个氨基酸组成，，，，， ，在包括中枢神经系统在内的全身各器官普遍表达，，，，， ，其功效尚未完全明确，，，，， ，现在以为可能与神经系统发育及抑制细胞凋亡有关。。。。。当Huntington爆发突变后，，，，， ，突变的亨廷顿卵白泛起重复的谷氨酰胺片断，，，，， ，导致该卵白较易在细胞内泛起粘连与群集征象，，，，， ，进而引发细胞凋亡。。。。。突变型亨廷顿卵白首先会影响患者的基底核，，，，， ，使得基底核无法修饰或抑制大脑的指令，，，，， ，全身肌肉运动不受控制，，，，， ，进而泛起舞蹈样行动。。。。。现在，，，，， ，临床上缺乏特异性的治疗要领，，，，， ，多接纳对症治疗，，，，， ，以对抗多巴胺能药物或多巴胺受体抑制剂为主。。。。。
亨廷顿舞蹈症的基因治疗处于探索研究当中。。。。。在ClinicalTrials.gov纪录的193项有关于亨廷顿舞蹈症的临床试验中，，，，， ，有163项临床试验处于开放状态。。。。。其中，，，，， ，仅有一项涉及AAV载体（rAAV5-miHTT）的基因治疗临床I/II期试验，，，，， ，是来自uniQure Biopharma的AMT-130（NCT04120493）。。。。。该试验妄想招募26名患者，，，，， ，与2019年9月6日最先，，，，， ，现在处于招募状态（Recruiting）。。。。。
Voyager Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，，，，， ，致力于针对开发严重神经系统疾病的革命性疗法，，，，， ，通过对基因治疗载体优化，，，，， ，在制造，，，，， ，剂量和递送手艺方面的立异和投资，，，，， ，来推动AAV基因治疗领域的一直生长。。。。。Voyager旗下拥有多条在研管线，，，，， ，主要包括帕金森症、亨廷顿舞蹈症等严重的神经系统疾病。。。。。只管仍处于临床前阶段，，，，， ，基因治疗管线VY-HTT01被Voyager列在了所有管线的第二位，，，，， ，可见公司对该项目的投入与重视。。。。。
UG环球生物基因和细胞治疗载体CDMO平台可提供从非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体计划到基因治疗临床样品及商业化GMP生产的整体效劳，，，，， ，效劳产品包括基因和细胞治疗用质粒、腺相关病毒、慢病毒、腺病毒、多种溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因载体。。。。。
基于近4500m2的基因载体研爆发产综合平台、近7000m2的基因载体GMP生产平台，，，，， ，以及2020年启动建设的近8万平米UG环球智造精准医疗工业基地，，，，， ，UG环球将一连专注于基因治疗CDMO效劳，，，，， ，助力基因治疗造福人类。。。。。
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