转自 Dr. Steve Bryson, Muscular Dystrophy News
7月14日，，，，，， Hansa Biopharma向Sarepta Therapeutics授予了全球独家允许，，，，，，以开发和推广旗下药物Imlifidase，，，，，， 作为针对肌营养不良症患者的基因治疗预治疗手段，，，，，，从而解决部分患者自体抗性带来的不适用问题。。
Sarepta原有的基因治疗计划是使用一种基于腺相关病毒载体（AAVrh74），，，，，，向患有杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）和肢带型肌营养不良（Limb Girdle Muscular Dystrophy，，，，，， LGMD） 的病人举行肌肉注射。。可是，，，，，，部分患者体内已经具有靶向和中和AAV的免疫球卵白G型抗体 （IgG），，，，，， 这将使他们不切合基于此类载体的基因治疗的资格。。 Hansa旗下的Imlifidase是一种卵白酶，，，，，，可以通过快速切割IgG抗体，，，，，，从而抑制针部分患者对AAV的免疫反应，，，，，， 使这部分具有免疫反应的病人可以接受原有基于AAV载体基因治疗计划。。
Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram先生在新闻记者会中提到：“目今基因治疗的局限性之一是无法治疗体内已经具有针对AAV载体的中和抗体的患者。。虽然UG环球AAVrh74载体与中和抗体的低筛选率有关，，，，，，但这一低筛选率也与UG环球自己使命目的纷歧致。。”
Ingram先生同时指出，，，，，，在早期的临床前模子以及之后的临床模子中，，，，，，这项手艺都显示出“扫除体内阻碍基于AAV的基因治疗的IgG抗体的能力。。若是该项手艺获得乐成，，，，，，将有可能把UG环球基因治疗要领扩展到原本无法获得治疗的DMD和LGMD患者中。。”
杜氏肌营养不良是由DMD基因突变引起的。。该突变携带了肌营养不良卵白的分子生物指令，，，，，，而肌营养不良卵白是提供肌肉细胞完整性所必需的。。 DMD具有79个外显子片断，，，，，， 在转录出mRNA并翻译爆发肌营养不良卵白后需要被缝合在一起，，，，，， 从而爆发生物学功效。。同时，，，，，，LGMD可能由多种差别基因的突变爆发，，，，，，而这些基因通常编码肌肉维持和修复所需的卵白质。。
Sarepta拥有两种被批准用于治疗DMD患者的外显子跳跃疗法：Exondys 51（Eteplirsen）和Vyondys 53（Golodirsen）。。外显子跳跃的基来源理是在基因中隐藏或掩饰特定的外显子表达，，，，，，即现实的卵白质编码序列。。同时，，，，，，Sarepta也拥有五个针对差别LGMD亚型的基因治疗产品。。
凭证新的协议条款，，，，，，Hansa Biopharma将获得1000万美元的预付款。。凭证开发，，，，，，羁系和销售的进度，，，，，，该公司有资格获得总额为3.975亿美元的特殊用度。。
Hansa总裁兼首席执行官Søren Tulstrup体现：“我们以为酶的应用手艺在整个基因治疗领域具有重大的潜力，，，，，，我们很兴奋与该领域的领先企业Sarepta相助开发使用Imlifidase的奇异功效。。”Hansa将从所有Imlifidase销售收入中收取用度，，，，，，并凭证使用Imlifidase预处置惩罚治疗IgG抗体阳性患者的基因疗法销售收入中来收取特许权使用费。。
Ingram先生体现：“随着我们扩大在基因药物领域的向导职位并一直建设完善基因治疗引擎，，，，，，Sarepta的主要目的之一就是找到科学解决计划，，，，，， 将拯救生命的基因治疗要领带给我们所效劳的绝大大都有数病患者。。“
Reference
1. S. Bryson, Hansa Licenses Imlifidase to Sarepta as Gene Therapy Pre-treatment for DMD, LGMD, Muscular Dystrophy News, July 14, 2020, [Online] Available: https://musculardystrophynews.com/2020/07/14/hansa-licences-imlifidase-to-sarepta-as-dmd-lgmd-gene-therapy-pre-treatment/
UG环球生物基因和细胞治疗载体CDMO平台可提供从非注册临床研究用质粒和病毒生产（IIT）、基因治疗新药临床申报整体计划（IND）到基因治疗临床样品及商业化GMP生产的整体效劳，，，，，，效劳产品包括基因和细胞治疗用质粒、腺相关病毒、慢病毒、腺病毒、多种溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因载体。。
基于近4500m2的基因载体研爆发产综合平台、近6000m2的基因载体GMP生产平台，，，，，，以及2020年启动建设的逾8万平米UG环球智造精准医疗工业基地，，，，，，UG环球将一连专注于基因治疗CDMO效劳，，，，，，助力基因治疗造福人类。。
