挑战听力损失基因治疗，，，，Akouos拟IPO募资$100M推动基因疗法临床试验
失聪（Hearing loss），，，，即人的听觉阈值提高，，，，也被叫做听力损失，，，，俗称耳聋，，，，可能由多种缘故原由引起，，，，例如年迈、噪声、疾病、外伤等缘故原由，，，，在部分情形下，，，，失聪是由遗传缺陷引起的。。。听力损失对患者的生涯质量造成重大困扰，，，，特殊是遗传性听力损失常见于新生儿人群，，，，给患者及其家庭造成重大痛苦。。。
为相识决这一重大问题，，，，来自美国波士顿的Akouos公司自2016年建设起即致力于开发有针对性的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，，，，治疗由内耳感受细胞和/或神经纤维的功效障碍或损害所导致的感音神经性听力损失（这是最常见的听力损失类型，，，，也是所有感受障碍中最常见的一种。。。感音神经性听力损失是大大都新生儿耳聋的缘故原由，，，，并影响着约莫25%的65岁以上成人）。。。近期，，，，凭证该公司的募股妄想书，，，，Akouos妄想举行IPO上市，，，，起源妄想召募1亿美元，，，，以继续支持旗下基因疗法的临床试验。。。
据悉，，，，本次IPO召募资金的主要用途主要用于推进其首款基因疗法AK-OTOF进入临床研究阶段，，，，AK-OTOF用于治疗因OTOF基因突变导致的神经性听力损失。。。OTOF基因编码了一种叫做Otoferlin的卵白，，，，在听觉系统事情时，，，，内耳毛细胞会爆发振动，，，，而这种振动会转化为行动电位传入脑，，，，爆发声音的看法，，，，而Otoferlin卵白是信号爆发的要害。。。爆发OTOF基因突变的患者通常先天失聪，，，，且现在并没有FDA批准的疗法。。。而Akouos开发的基因治疗疗法AK-OTOF旨在向患者提供功效性OTOF基因，，，，恢复Otoferlin卵白表达，，，，抵达逆转先天失聪的目的。。。
在AK-OTOF疗法中，，，，Akouos选择人工刷新的腺相关病毒（AAV）作为基因递送工具，，，，AAV载体是现在基因治疗领域最常使用的基因药物递送载体，，，，然而在治疗听力损失的历程面临两大主要难题，，，，其一即是内耳的剖解对AAV的注射提出挑战，，，，其二是AAV携带基因的容量能力有限。。。
为了战胜这些难题，，，，Akouos借助公司联合首创人、波士顿Grousbeck基因治疗中心主任、哈佛医学院教授Luk H. Vandenberghe博士开发的Ancestral-AAV（Anc-AAV）手艺平台，，，，人工重构非自然发明的AAV病毒载体（Anc80血清型，，，，该手艺平台中40000种Anc-AAV载体之一），，，，提高AAV对内耳毛细胞的熏染能力。。。
为相识决AAV载体携带基因片断的长度问题，，，，Akouos使用了双载体要领，，，，用两种AAV携带OTOF基因的差别片断，，，，表达时通过基因片断的自修复，，，，在细胞内完玉生长OTOF基因的表达。。。此战略在前期的动物实验中已被证实可以有用逆转鼠的听力损失，，，，Akouos的下步妄想即希望在患者身上测试该计划的有用性。。。
凭证Akouos的募股妄想，，，，2021年，，，，他们将追求FDA批准其疗法的临床试验，，，，若是希望顺遂，，，，Akouos将在次年报告基于临床试验的起源数据。。。
值得注重的是，，，，Akouos并不是唯逐一家开发遗传性听力损失基因治疗的公司。。。Decibel、Otonomy、Frequency等公司也在开发相关治疗手段：
Akouos公司2016年在美国建设，，，，由神经病学、遗传学、内耳药物运送和AAV基因治疗领域的专家配合建设，，，，旨在通过其开发的基于腺相关病毒载体（AAV）的基因治疗平台，，，，开发感受神经性听力损失的治疗药物。。。建设两年后Akouos即完成5000万美元的A轮融资。。。
今年3月，，，，Akouos终止了价值1.05亿美元的B轮融资妄想。。。IPO之前的大股东包括5AM Ventures和New Enterprise Associates，，，，划分拥有21.6%和18.5%的股份。。。Akouos已经申请在纳斯达克(Nasdaq)上市，，，，股票代码“AKUS”(AKUS)。。。
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